Bolile rare și accesul la terapii noi: urgentarea procesului

Mii de boli rare afectează persoane din toată lumea, fie că sunt boli de sine stătătoare, fie că fac parte dintr-o categorie mai largă a bolilor frecvente.

Asemănarea între toate aceste boli rare este faptul că accesul la cele mai noi tratamente este limitat sau, în cazul României, lipsește de multe ori.

Participanții la Școala de Boli Rare pentru Jurnaliști, organizată de Alianța Națională pentru Boli Rare, au atras atenția că există o mare diferență între pacientul din România și pacientul din orice țară vestică. Vocea pacientului român, atunci când are o problemă, este extrem de timidă, iar acest lucru se reflectă și în accesul la terapii. ”Mă uit la țările din jurul României: moleculele noi intră foarte repede practica cotidiană. Există molecule vitale pentru bolnavi și există molecule vitale pentru anumite segmente de boli severe din bolile frecvente. Aici mă gândesc, de exemplu, la astmul sever, care nu este o boală o boală rară, dar când atinge un anumit grad de severitate, devine foarte rar și atunci pune viața pacientului în pericol. Deci trebuie urgentate măsurile care permit accesul pacienților la aceste molecule noi. De asemenea, mi se pare extrem de important ca dialogurile pe care le avem și tot ce construim cu autoritățile să o facem împreună: asociații profesionale în parteneriat cu pacienții”, a declarat prof. dr. Florin Mihălțan, medic primar pneumologie.