Florentina Păncescu, UCB Pharma România: ”Pacienții cu boli rare au dreptul la aceleași îngrijiri medicale ca alte persoane cu boli cronice”

Călătoria pacienților cu boli rare, adesea lungă până la diagnostic, poate fi un obstacol major și unul care prezintă o povară uriașă pentru pacienți, atât fizic, cât și mental. Chiar și odată diagnosticată o boală rară, din păcate, adesea nu există tratamente disponibile. Cu ocazia Zilei Internaționale a Bolilor Rare am stat de vorbă cu Florentina Păncescu (foto), director general  UCB Pharma România, despre angajamentul companiei în cercetare și dezvoltare de tratamente pentru boli rare.

 

Ce înseamnă pentru UCB  Ziua Internațională a Bolilor Rare?

Pentru noi este o oportunitate de a ne alătura celor peste 1000 de organizații din întreaga lume, de a lupta pentru drepturile pacienților cu boli rare. Aceste afecțiuni reprezintă o provocare majoră pentru pacienți, aparținători și sistemele de sănătate, de aceea orice efort de conștientizare pe care îl facem fiecare dintre noi înseamnă foarte mult. Anul acesta, UCB Pharma s-a alăturat campaniei Color Up 4 Rare susținută de mai multe organizații și companii.

Care sunt principalele provocări cu privire la bolile rare?

Există între 27 și 36 de milioane de pacienți afectați de boli rare numai în UE și aproximativ 400 de milioane de persoane la nivel global. În România nu există statistici foarte exacte, dar se estimează undeva la aproximativ 1 milion de pacienți cu boli rare.

Aproximativ 8 din 10 afecțiuni rare sunt genetice și aproximativ 75% prezintă simptome la naștere sau în timpul copilăriei timpurii, dar unele nu apar până la vârsta adultă. Din păcate, cele mai multe boli rare rămân fără tratament, iar conviețuirea cu o astfel de boală are un impact considerabil pe tot parcursul vieții atât asupra pacienților, cât și asupra familiilor acestora.

UCB sprijină obiectivele Rezoluției ONU privind ,,Abordarea provocărilor persoanelor care trăiesc cu o boală rară și ale familiilor lor” care subliniază necesitatea luării unor măsuri comune la nivel global, iar nevoile persoanelor care trăiesc cu boli rare să fie incluse în Planul de acțiuni  “The 2023 Agenda for Sustainable Development”. Din fericire, noile tehnologii și terapiile avansate oferă din ce în ce mai mult speranță unor pacienți care trăiesc cu boli rare.

Care sunt obiectivele UCB cu privire la bolile rare?

Obiectivul nostru este ca, până în 2030, toți pacienții care au nevoie de medicamentele noastre în țările în care operam să aibă acces la acestea. Pacienții sunt în centrul a tot ceea ce facem și credem că pacienții cu boli rare au drept de îngrijire medicală la fel de mult ca toți ceilalți. Suntem motivați să îi ajutăm pe cei cărora le putem oferi cea mai bună viață posibilă și să eliminăm provocările și incertitudinea bolii. La UCB, nu vedem doar pacienți sau dimensiunea populației, vedem oameni care au nevoie.

Tema de anul acesta este mult orientată către nevoia de cercetare de noi tratamente. Care este abordarea UCB cu privire la acest aspect?

UCB este un lider științific cu impact global și suntem hotărâți să ne valorificăm expertiza și cunoștințele pentru a face progrese rapide în dezvoltarea de tratamente pentru boli rare. Aceeași măsură nu se potrivește tuturor, iar acest lucru este și mai evident în cazul bolilor rare. Lucrăm pentru a îmbunătăți experiența fiecărui individ, asigurându-ne că pacienții au acces sustenabil la tratamentele noastre. Pentru a asigura o abordare cu adevărat holistică, colaboram cu comunitățile de pacienți și integrăm perspectivele acestora pe tot parcursul ciclului de viață, de la cercetare la programele de sprijin pentru pacienți.

UCB lucrează îndeaproape cu partenerii pentru a ne consolida capacitatea de a găsi soluții pentru pacienții care trăiesc cu boli rare. De exemplu, ne consolidăm eforturile în neurologie și imunologie și progresăm în tratarea unei populații largi de persoane care trăiesc cu Myasthenia Gravis (MG), o boală neuromusculară cronică rară, care afectează aproximativ 700.000 de persoane din întreaga lume. Ne extindem capacitățile de cercetare și accelerăm dezvoltarea de noi medicamente, cu scopul de a avea un impact mai mare în comunitatea MG.

UCB explorează noi modalități pentru a face diferența, concentrându-se pe inovarea științei, ridicarea standardelor de îngrijire și a întregului ecosistem de sănătate pentru pacienții care trăiesc cu epilepsii rare și complexe, așa cum sunt sindroamele Dravet și Lennox-Gastaut.

Pe măsură ce continuăm să lucrăm pentru a găsi soluții pentru pacienții cu boli rare, cercetarea UCB se extinde în sectoare precum terapia genică, cu angajamentul de a construi în Belgia o nouă fabrică inovatoare pentru terapiile genice și de producție clinică. 

Dacă ar fi să rezumăm – care sunt patru puncte esențiale pentru a contribui la o mai bună abordare a bolilor rare?

Tratarea fiecărei boli rare necesită propria sa combinație unică de intervenții medicale și structuri de sprijin. Pentru noi este important:

• Să ne asigurăm că cercetarea este direcționată către zonele cu nevoi neacoperite. Portofoliul de dezvoltare UCB se concentrează pe terapii inovatoare care oferă noi speranțe pacienților pentru afecțiuni precum epilepsiile rare.
• Să ne asigurăm că pacienții au acces în timp util la cele mai recente inovații de tratament
• Să contribuim pentru a îmbunătăți diagnosticul precoce și precis al bolilor rare
• Să sprijinim sistemele de sănătate pentru a recunoaște și înțelege în mod corespunzător bolile rare nou descoperite.