Orice adult cu o formă severă de hemofilie va putea beneficia de tratamentul profilactic continuu

Cu ocazia Zilei Mondiale a Hemofiliei, marcată anual pe 17 aprilie, pacienții au atras atenția asupra conștientizării profilaxiei în această boală. Deși anul 2024 este unul cu mari speranțe (un nou protocol și crearea unor centre comprehensive de diagnostic și tratament al hemofiliei), pacienții spun că încă mai sunt multe lucruri de remediat.

”Acest protocol aduce beneficii nu numai pacienților cu hemofilie, ci și celor cu Boala von Willebrand și alte coagulopatii rare. În același timp, sunt și aspecte care trebuie remediate, deoarece pot pune viața pacienților în pericol. În acest scop, am discutat, în cadrul unei întâlniri tematice, despre modificările care se impun protocolului aflat în dezbatere publică”, a explicat Valentin Brabete, președinte Asociația Națională a Hemofilicilor din România, el însuși persoană afectată de această boală.

Care sunt beneficiile noului protocol pentru pacienți?

Mesajul zilei mondiale a hemofiliei 2024 este ”Acces echitabil pentru toți. Conștientizarea tuturor coagulopatiilor rare”. Acest protocol are potențialul de a ne realinia la cel mai bune standarde internaționale în ceea ce privește tratamentul pacienților cu hemofilie A și B, dar și al celor cu Boala von Willebrand și alte coagulopatii rare.

În primul rând, reduce foarte mult discriminarea care are loc în ceea ce privește tratamentul pacienților în România. Cel mai important punct privește adulții cu hemofilie A și B, formă severă care, în acest moment, nu pot face profilaxie continuă decât dacă au beneficiat de acest regim și înainte de vârsta de 18 ani. Potrivit noului protocol, orice adult care are o formă severă de hemofilie va putea beneficia de tratamentul profilactic continuu. Și pentru pacienții cu Boala von Wilebrand se elimină, în noul protocol, multe dintre piedicile pe care le aveau în accesul la tratament.

Cât de importantă este profilaxia pentru un pacient adult?

Profilaxia este standardul de aur în ceea ce privește hemofilia și coagulopatiile. Tratamentul aduce o îmbunătățire semnificativă, până în punctul în care se poate duce o viață normală.  În cazul pacienților cu hemofilie, organismul nu generează unul dintre factorii de coagulare, ceea ce înseamnă că orice sângerare sau microsângerare nu se oprește imediat. Din păcate, inclusiv la mers pe jos, pe distanțe mai lungi, pot să apară sângerări. Tratamentul profilactic presupune substituția, de cele mai multe ori, a acestui factor de coagulare lipsă în organism.  Astfel, adulții pot avea o viață normală: pot merge la serviciu, își pot ridica copiii în brațe, se pot juca cu ei, etc.

Ce mai trebuie schimbat la noul protocol?

Principalul punct, un regres din punctul nostru de vedere, este intenția ca profilaxia să fie redusă, ca perioadă de tratament, la 45 de săptămâni, în condițiile în care, fiind tratament continuu, trebuie să dureze tot anul, adică 52 de săptămâni. Este un aspect extrem de periculos atât pentru pacienți adulți, cât și pentru copiii cu hemofilie, care, în acest moment, pot avea o viață normală tocmai datorită tratamentului continuu.