Evoluția studiilor clinice la nivel global

Numărul studiilor clinice efectuate la nivel global a crescut de la aproape 4.000 în anul 2.000 până la peste 200.000 în prezent. Volumul cel mai mare de studii este raportat  în America de Nord și Canada, iar peste 60.000 au loc în țările europene, mai ales în cele vestice și nordice, lideri de piață fiind Germania, Franța și Spania.

De ce sunt importante aceste cifre? Deoarece studiile clinice reprezintă fundamentul procesului de cercetare în medicină și au rolul de a ajuta specialiștii să pună la dispoziția pacienților și a medicilor produse adaptate nevoilor lor și care să rezolve problemele de sănătate ale pacienților. Studiile clinice sunt obligatorii pentru inovația din zona sănătății publice, pentru dezvoltarea medicamentelor care permit tratamente eficiente, din acest motiv un număr cât mai mare înseamnă cât mai multe șanse pentru pacienții cronici.

La momentul actual există 30.000 de boli identificate în lume și doar pentru 25% dintre ele există un tratament eficient. În prezent există în faza de cercetare peste 700 de medicamente și vaccinuri, adică tot atâtea speranțe pentru pacienții care suferă de diferite afecțiuni. România, din păcate, se află pe locul 16 în UE la numărul de studii aflate în derulare în luna mai 2016 (aproape 300), deși este a șaptea țară ca mărime în această zonă, din punct de vedere al numărului de locuitori.

 

Legislație

Studiile clinice sunt foarte bine reglementate din punct de vedere legislativ. Baza pe care s-a clădit orice legislație privind studiile clinice la nivel mondial este reprezentată de Regulile de bună practică a studiilor clinice. La nivel european se regăsesc Directivele Comisiei Europene, iar la nivel național desfășurarea studiilor clinice este reglementată prin Ordine de ministru, hotărâri ale Consiliului Științific al Agenției Naționale a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale (disponibile pe www.anm.ro) și reglementarea prin care funcționează Comisia Națională de Bioetică a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale.

 

Consimțământul informat al pacientului

În România, studiile clinice sunt aprobate de Comisia Națională de Bioetică și de către Agenția Națională a Medicamentului. Documentele necesare aprobării unui studiu clinic sunt numeroase, însă unul dintre cele mai importante este Consimțământul informat al pacientului, care trebuie să fie în limba română și să fie aprobat de Comisia de Bioetică. Acest Consimțământ informat are câteva principii de bază: persoana trebuie să fie informată despre tot ce i se întâmplă, care sunt riscurile, care sunt alternativele de tratament, care sunt consecințele participării la un studiu clinic etc. Persoana în cauză trebuie să înțeleagă că este o decizie care nu va pericilita sau nu va avea niciun impact asupra îngrijirii ulterioare a pacientului, are dreptul să spună da sau nu fără să argumenteze decizia, are dreptul să înțeleagă tot, să i se răspundă la întrebări și, cel mai important, acest  Consimțământ trebuie să fie semnat de pacient înainte de a i se face orice procedură legată de studiu. Sunt și cazuri specifice în care pacientul fie este inconștient, fie nu își poate exprima Consimțământul, iar atunci acest lucru poate fi făcut de un reprezentant legal al acestuia.

O categorie aparte o reprezintă copiii. Pentru a putea participa la un studiu trebuie să se obțină acordul scris al ambilor părinți sau al reprezentanților legali și, în funcție de vârstă, și copilul trebuie să-și dea acordul de a participa în studiu.

 

Autorizarea și desfășurarea studiului

Autorizarea pentru orice studiu clinic este responsabilitatea ANMDM, iar opinia favorabilă necesară pentru începerea studiului o dă Comisia Națională de Bioetică. ”Pe parcursul studiului sunt multe activități desfășurate atât de către sponsori  (responsabili pe toată derularea studiului), cât și de către autoritățile competente. Sponsorul este obligat prin lege să monitorizeze activitatea care se întâmplă la site, să verifice dacă datele raportate sunt corecte. În plus, există departamente independente de audit, care stabilesc planurile de audit și vizitează centrele unde se desfășoară studiille clinice la nivel global, pentru a verifica încă o dată consistența și respectarea tuturor regulilor și legislației. De asemenea, există și inspecțiile de la ANMDM (specific pentru România), Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) și  Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite ale Americii (FDA)”, explică Dan Zaharescu, director executiv Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM).

 

Fazele studiilor clinice

Orice studiu clinic se desfășoară în 4 faze, odată ce a fost depistată molecula care va schimba (potențial) viețile a mii de bolnavi:

Faza 1. Implică  voluntari sănătoși.  Se verifică dacă produsul este toxic pentru organismul uman.

Faza 2. Se testează proprietățile terapeutice ale produsului

Faza 3. Produsul este testat de către pacienți care suferă de boala căreia i se adresează

Faza 4. Se monitorizează profilul de siguranță pe un eșantion cât mai mare de pacienți și sunt aprofundate cunoştinţele despre medicament înainte ca acesta să devină accesibil bolnavilor din întreaga lume.

 

Cost și durată

• Dezvoltarea unei terapii noi este un proces îndelungat, costisitor și, în același timp, foarte dificil, pentru că nu prezintă garanții de succes.
• Pentru dezvoltarea unei singure molecule care stă la baza dezvoltării unui nou medicament se poate investi până la 1 miliard de euro si este un proces care poate dura chiar și 20 de ani.
• Companiile farmaceutice investesc anual peste 20% din cifra de afaceri în cercetare și dezvoltare de noi molecule cu potențial terapeutic, care ajută la progresul științific și medical, precum și la creșterea speranței de viață a pacienților.