Boli rare: studii clinice disponibile în România
Pacienții cu boli rare din România au acces la mai multe studii clinice care se derulează în diferite unități medicale.
Deși România a trecut printr-o perioadă dificilă pentru autorizarea studiilor clinice, decalajele au fost recuperate, iar pacienții pot avea acces la tratamente de ultimă oră, cu câțiva ani înainte de autorizare.
”Fiecare pacient este supus unor criterii de selecție care fac parte din studiu și sunt obligatorii. Includerea în studiu este posibilă ulterior parcurgerii pașilor indicați în protocoalele deja existente pentru terapia cazului respectiv. Pe site-ul Agenției Medicamentului, la rubrica Medicamente de uz uman/Studii clinice/ Informații de interes pentru pacienți există o listă cu studiile clinice autorizate în România”, a anunțat conf. đr. Carolina Negrei, membru în Consiliul Științific al Agenției Naționale a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România (ANMDMR), în cadrul unui eveniment dedicat Zilei Internaționale a Bolilor Rare.
Potrivit site-ului Agenției, studii clinice de fază II pentru Fenomene genetice (hiperplazie suprarenală congenitală clasică) se derulează la Institutul Național de Endocrinologie „C.I. Parhon” București și la Spitalul Universitar de Urgență Militar Central „Dr. Carol Davila” București. Un studiu clinic de fază III pentru Hemoglobinuria paroxistică nocturnă se derulează la Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova, Spitalul Clinic Colțea București, Spitalul Clinic Municipal ”Dr. Gavril Curteanu” Oradea, Spitalul Clinic Județean de Urgență Tîrgu Mureș, Institutul Clinic Fundeni București, Spitalul Universitar de Urgenţă Bucureşti și Institutul Oncologic „Prof. Dr. Ion Chiricuță” Cluj-Napoca. Un alt studiu de fază III privind mielofibroză primară sau secundară (MF) are loc la Spitalul Clinic Colțea din București.
De asemenea, un studiu de fază III pentru Boli și anomalii congenitale, ereditare și neonatale (Hemofilia A cu sau fără inhibitori) se derulează la Institutul Oncologic „Prof. Dr. Ion Chiricuță” Cluj Napoca, Institutul Clinic Fundeni București, Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova și Spitalul Clinic Municipal de Urgență Timișoara.
Pentru mielofibroza cu recidivă / refractară, mielofibroza cu intoleranță la inhibitorul de kinază Janus și mielofibroza neeligibilă pentru tratamentul cu inhibitorul de kinază Janus este disponibil un studiu de fază II la Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova, SC Onco Clinic Consult SA Craiova și Institutul Oncologic ”Prof. Dr. Ion Chiricuță” Cluj-Napoca.
De asemenea, pentru boli ale sistemului nervos -Tulburare din spectrul neuromielitei optice (TSNMO) un studiu de fază III este în derulare la SC Clubul Sănătății SRL, Departament Neurologie (Str. I.C. Brătianu, Câmpulung, Jud. Argeș).
Sursa – AICI.
