Un nou medicament ameliorează simptomele bolii Huntington
Un medicament experimental poate ajuta la controlul mișcărilor musculare bruște, involuntare, asociate cu boala Huntington, având febra ca singur efect secundar, potrivit rezultatelor unui studiu clinic.
”Deutetrabenazin nu este încă aprobat de FDA (n.r. Administrația pentru Medicamente și Alimente din SUA), dar presupunând că devine disponibil, medicii ar putea avea o alternativă de tratament pentru pacienții lor”, spune dr. Samuel Franck, neurolog la Școala Medicală Harvard din Boston. Mișcările involuntare caracteristice bolii Huntington sunt numite mișcări coreice.
Huntington este o boală genetică fatală, care provoacă distrugerea progresivă a celulelor nervoase din creier. Simptomele variază de la o persoană la alta. Persoanele cu boala Huntington își pierd abilitățile fizice și mentale în decurs de 10- 25 de ani. Boala nu are tratament, potrivit Societății pentru Boala Huntington din America (HDSA).
Fiecare copil care are un părinte cu boala Huntington prezintă un risc de 50% de a deține gena ”defectă”. Alegerea unui medicament pentru tratamentul mișcărilor coreice ar trebui să se bazeze pe siguranță, eficiență, costul pentru pacienți și cea mai bună șansă de aderență la tratament, spune dr. Samuel Franck. ”Și oportunitatea de a îmbunătăți calitatea vieții ar trebui să facă parte din procesul de luare a deciziilor. Dacă va fi aprobat de FDA, deutetrabenazin poate reprezenta o opțiune de tratament, transformând boala Huntington într-o afecțiune cu șanse sporite de tratare”, adaugă sr. Samuel Franck.
În prezent, tetrabenazin este singurul medicament aprobat de FDA pentru tratamentul coreei. Deși medicamentul este eficient, deseori trebuie luat de 3 ori pe zi și poate provoca efecte secundare, precum sedare, oboseală, anxietate sau greață.
Pentru acest studiu nou, Frank și colegii săi au desemnat aleatoriu 90 de pacienți cu boala Huntington să primească fie deutetrabenazin, fie un medicament cu efect placebo. După 8 săptămâni, doza de deutetrabenazin a fost crescută până la nivelul de maximă eficiență. Doza a fost menținută timp de mai mult de 4 săptămâni. ”Am descoperit că deutetrabenazin reduce coreea, semnul distinctiv al bolii Huntington. Per total, a existat o îmbunătățire a condiției pacienților și o îmbunătățire a calității vieții. Nu a existat, totuși, nici o îmbunătățire în ceea ce privește echilibrul”, explică dr. Samuel Franck. Rata efectelor secundare a fost similară pentru tratamentul inovativ și placebo, incluzând depresie, anxietate și acatizie (sindrom de neliniște motorie caracterizat prin nevoia pacientului de a se mișca în permanență). Franck a adăugat că teste clinice mai puternice sunt în desfășurare pentru a analiza siguranța și eficiența deutetrabenazinei pe termen lung.
Neurologii sunt de părere că ar trebuie să existe o comparație și între deutetrabenazin și tetrabenazin. ”Aș fi vrut ca cei care au realizat testul clinic să fi comparat și tetrabenazin cu un placebo. Un astfel de test este necesar pentru a determina care medicament este mai bun. Dar pentru aprobarea FDA nu trebuie decât să dovedească faptul că este mai bun decât placebo”, explică dr. Michael Geschwind, profesor în Neurologie la Universitatea din California.
Comparând acest test cu un altul dintre tetrabenazin și placebo, dr. Geschwind a descoperit că ambele medicamente par a fi la fel de eficiente. Totuși, deutetrabenazin are mai puține efecte secundare. ”Dacă un pacient se simte bine și tolerează tetrabenazin, nu m-aș gândi să îi schimb tratamentul. Dar dacă aș avea un pacient nou și costurile celor două medicamente ar fi similare, probabil că aș prescrie noul medicament deoarece aș vrea, de la bun început, să am mai puține efecte secundare”, mai spune dr. Michael Geschwind
https://www.nlm.nih.gov/medlineplus/
