Hemoglobinuria Paroxistică Nocturnă – centre de tratament
Societatea Română de Hematologie, împreună cu Alianța Națională pentru Boli Rare din România, marchează Ziua Mondială de Conștientizare a Hemoglobinuriei Paroxistice Nocturne, o boală hematologică rară și gravă, caracterizată prin distrugerea prematură a globulelor roșii și risc crescut de tromboze, având un impact major asupra calității vieții.
Apelul comun vizează recunoașterea semnelor, orientarea rapidă către specialistul hematolog și accesul la îngrijire adecvată. Pe site-ul Societății Române de Hematologie puteți găsi harta centrelor de hematologie din țară unde pot merge pacienții cu suspiciune de boală.
Hemoglobinuria Paroxistică Nocturnă (HPN) este adesea subdiagnosticată, din cauza manifestărilor clinice nespecifice, precum oboseala severă și persistentă, anemia, durerile abdominale, urina închisă la culoare, dispneea sau episoadele trombotice inexplicabile la persoane tinere. Tromboza reprezintă principala cauză de deces la pacienții cu HPN, fiind implicată în aproximativ două treimi dintre cazuri.
HPN afectează cel mai frecvent adulții tineri, cu vârste cuprinse între 30 și 40 de ani. Boala se asociază cu un risc crescut de mortalitate, în special în absența unui diagnostic precoce și a unui tratament adecvat. 1 din 3 pacienți poate deceda în primii cinci ani de la debutul bolii, dacă aceasta rămâne nediagnosticată sau este tratată exclusiv prin măsuri suportive (precum transfuzii sau anticoagulante). Diagnosticul se confirmă prin citometrie în flux, prin testarea clonei HPN, iar managementul necesită o abordare multidisciplinară, monitorizare regulată și acces la terapii care reduc hemoliza intravasculară, previn complicațiile și îmbunătățesc rezultatele pe termen lung.
În România, pacienții cu HPN se confruntă adesea cu întârzieri în stabilirea diagnosticului, acces inegal la tratament și absența unor trasee de îngrijire bine definite. Ziua Mondială de Conștientizare a Hemoglobinuriei Paroxistice Nocturne readuce în atenție importanța informării corecte și a colaborării strânse între specialiști, pacienți și autorități, pentru a îmbunătăți managementul acestei boli rare.
„În fața unui pacient cu anemie hemolitică și oboseală care nu se explică ușor, responsabilitatea noastră profesională este să avem în vedere și posibilitatea unor diagnostice rare. HPN este o astfel de afecțiune, având o evoluție potențial severă. Recunoașterea semnelor clinice sugestive și orientarea pacientului către confirmarea diagnosticului pot schimba semnificativ evoluția bolii și calitatea vieții. Societatea Română de Hematologie susține implementarea traseelor de diagnostic și îngrijire, formarea continuă a specialiștilor și accesul echitabil la terapii moderne, în concordanță cu standardele internaționale”, afirmă prof. univ. dr. Daniel Coriu, președintele Societății Române de Hematologie.
„Pentru persoanele care trăiesc cu boli rare, drumul către un diagnostic este adesea lung, fragmentat și plin de incertitudine. În Hemoglobinuria Paroxistică Nocturnă, oboseala invalidantă, episoadele de hemoliză și riscul de tromboze pot transforma radical viața de zi cu zi. Din perspectiva pacienților și familiilor, fiecare lună câștigată prin recunoaștere timpurie și orientare corectă către hematolog înseamnă mai puțină suferință și mai multă predictibilitate. Alianța Națională pentru Boli Rare din România rămâne un partener activ în informare, sprijin și advocacy, pentru ca vocea pacienților să fie integrată în toate deciziile care le privesc îngrijirea”, explică Dorica Dan, președinte, Alianța Națională pentru Boli Rare din România.
