Studiile clinice, o șansă în plus pentru pacienții cu boli rare

Un studiu clinic reprezintă orice investigație efectuată asupra subiecților umani, fiind o etapă obligatorie în dezvoltarea medicamentelor. Potrivit specialiștilor, procesul de dezvoltare a unui medicament, până la punerea sa pe piață, costă aproximativ 1,3 miliarde de dolari și necesită aproximativ 10 ani.

Studiul clinic evaluează eficacitatea și siguranța medicamentelor, descoperă/verifică efectele clinice, farmacologice, farmacodinamice ale medicamentelor, identifică reacțiile adverse și studiază absorbția, distribuția, metabolizarea și eliminarea medicamentelor.

Studiile clinice sunt extrem de importante deoarece asigură dezvoltarea de medicamente noi și sigure, asigură dezvoltarea de indicații noi sau compararea tratamentelor standard existente. Mai mult decât atât, pentru pacienții cu boli rare sau grave, cu opțiuni terapeutice limitate, un studiu clinic reprezintă uneori singura posibilitate de tratament.

Etape

Dezvoltarea medicamentelor pentru uz uman pleacă întotdeauna de la rezultate obținute în domeniul cercetării fundamentale. În această primă etapă se studiază mii de produse, iar cele care sunt selectate pentru etapa următoare au produs deja dovezi că ar putea fi benefice pentru sănătate.

A doua etapă a studierii unui posibil medicament este cea a testelor de laborator. Acestea de desfășoară atât in vitro cât și in vivo, de obicei pe mai multe specii de animale. În această etapă trebuie demonstrat că substanța studiată nu poate să producă vreun efect nociv semnificativ atunci când va fi administrată la om. Tot acum se studiază și plaja de doze care poate fi utilizată în siguranță.

După această etapă (prima pentru care există reglementări internaționale stricte), cele câteva zeci de substanțe rămase în studiu intră în etapa de cercetare clinică (studierea efectelor la om).

Pentru a iniția studii clinice, compania care a dezvoltat substanța sau a cumpărat brevetul (Sponsorul) trebuie să înceapă un proces numit Investigational New Drug- strict reglementat și supravegheat la nivel internațional. Studiile din această etapă sunt organizate în patru faze.

Studiile de fază I- au ca scop evaluarea siguranței administrării substanței la om și determinarea plajelor de dozaj cu cel mai bun raport eficacitate- siguranță. Ele se desfășoară, de obicei, pe un număr de 20- 100 de voluntari sănătoși sau persoane cu afecțiunea pentru care se studiază substanța și durează, în general, câteva luni. Doar aproximativ 70% dintre substanțele care au fost studiate în acest tip de studiu trec în faza următoare.

Studiile de fază II– au ca scop evaluarea eficacității și, din nou, a siguranței produsului. Ele se desfășoară pe eșantioane constituite din câteva sute de persoane care suferă de afecțiunea pentru care este studiată substanța și durează, în general, până la 2 ani. Doar circa 30% dintre substanțe trec mai departe.

Studiile de fază III– sunt de obicei studiile pivot, cele pe care se bazează autorizarea punerii pe piață a medicamentului. Ele vizează demonstrarea eficacității produsului și monitorizarea în continuare a efectelor secundare și posibilelor efecte adverse nedecelate anterior- se întind, de obicei, pe o durată de 1-4 ani și includ de la 300 la 3.000 de persoane care au afecțiunea pentru care este dezvoltat produsul. Doar 25% dintre substanțe vor fi autorizate în final.

După autorizare, Sponsorul este obligat să continue studierea produsului pentru monitorizarea efectelor secundare și adverse, organizând studii de fază IV, care includ câteva mii de persoane suferinde de afecțiunea pentru care s-a primit autorizația de punere pe piață.

Aprobări

Pentru a putea fi demarat, un studiu clinic are nevoie de aprobarea a două foruri naţionale: Agenția Naţională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale (ANMDM) şi Comisia Naţională de Etică. Studiul clinic nu poate începe decât după obţinerea acestor două aprobări care sunt acordate în baza legislaţiei în vigoare. Legislaţia care guvernează derularea studiilor clinice este bazată pe un set de reglementări numite “Reguli de Bună Practică în Studiul Clinic”.

Pe lângă aceste aprobări este nevoie şi de confirmarea Comisiilor de Etică care asigură protecţia drepturilor, siguranţa şi starea de bine atât a voluntarilor, cât şi a pacienţilor incluşi în studiu.

În oricare etapă a unui studiu clinic, publicul poate sesiza orice nereguli legate de desfășurarea acestuia Agenției Naționale a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale sau Comisiei Naționale de Etică.