Provocări în hemofilie: accesul la tratament și lipsa de centre specializate

În România trăiesc 1.615 persoane care suferă de hemofilie, această boală fiind catalogată, conform definiției acceptate în Uniunea Europeană, ca fiind o boală rară.

În ultimii cinci ani, numărul mediu de pacienți tratați anual a fost de aproximativ 850, ceea ce înseamnă că doar jumătate din pacienţii cu hemofilie primesc tratamentul prin Programul Naţional de Hemofilie. Cel mai recent studiu privind impactul socio- economic al hemofiliei în România arată că din bugetul total alocat Programului Național de Hemofilie și Talasemie în 2017, doar 60,6% a fost consumat pentru tratamente. Specialiștii atrag atenția că în 2018 a existat o scădere a fondurilor alocate, iar această tendință se va menține și în 2019.

Conform analizei realizate de EY România la solicitarea Roche, finanţarea nu este o barieră de acces la tratament pentru pacienţi. În pofida creșterii de 2,5 ori a bugetului alocat Programului Național de Hemofilie (de la 70 milioane lei în 2016, la 179 milioane lei în 2018), persoanele diagnosticate cu hemofilie întâmpină o serie de dificultăţi în accesul la tratament.

Cele mai des menţionate bariere de acces, din perspectiva medicilor, sunt: existenţa a doar trei centre de tratament în ţară (unul la Bucureşti şi două în judeţul Timiş), diferenţe majore între accesul la tratament şi servicii medicale între persoanele domiciliate în centre urbane mari faţă de cele din oraşe mai mici sau din mediul rural, precum şi lipsa de informare asupra posibilităţilor de tratament. Potrivit medicilor, aceste bariere duc la o gestionare deficitară a hemofiliei în România. ”Hemofilia e o boală specială, e nevoie de profesioniști dedicați, e nevoie de o echipă multidisciplinară. Din păcate, încă sunt județe unde nu există niciun hematolog, iar în multe altele există un singur astfel de specialist”, a punctat Daniel Coriu, directorul Centrului de Hematologie și Transplant Medular al Institutului Clinic Fundeni.

„Din perspectiva pacienţilor, printre principalele bariere de acces la tratament cu care ne confruntăm se numără accesul la tratamentul specific, distanţa faţă de cel mai apropiat centru medical de specialitate, dar şi calitatea serviciilor medicale specifice acestei boli. Deşi nu pot fi considerate bariere, am putea menţiona aici că aderenţa şi complianţa la tratament sunt în continuare provocări majore pentru pacienţii diagnosticaţi”, au declarat reprezentanții asociațiilor de pacienți care au contribuit la realizarea acestui studiu.

“Hemofilia este o boală rară, genetică, iar 47,5% dintre persoanele cu hemofilie A au o formă gravă a bolii. Dacă nu îi tratăm, costurile sunt și mai mari. Este o boală gravă cu implicări în viața socială și profesională, care afectează toată familia. De exemplu, un pacient care are sângerări articulare se va confrunta cu una dintre cele mai invalidante acțiuni”, a explicat prof. dr. Margit Șerban, șeful Centrului de Transplant Medular al Spitalului de Copii Timișoara.

În ceea ce priveşte aspectul economic şi social al bolii, potrivit rezultatelor studiului, costurile totale ale hemofiliei în România sunt de 160 milioane lei anual (35 milioane euro), din care 91% reprezintă costuri directe, respectiv diagnostic, tratament şi monitorizare a bolii, în timp ce 9% sunt costuri indirecte (pierderi de productivitate, pensii şi indemnizaţii de handicap, concedii, transport).

Comparativ cu alte state membre UE, costul mediu per pacient (21.000 EUR) este de 8-9 ori mai mic faţă de costurile similare din Germania, Italia, Franța, Spania și Marea Britanie și se află în segmentul inferior al costurilor, comparativ cu celelalte state UE. Mai mult, deși în România costurile de tratament reprezintă peste 60%, din costurile generale, procentul este semnificativ mai mic decât în restul țărilor europene comparate, unde se află la peste 90%.

Pe baza rezultatelor acestui studiu, se poate afirma că proporția costurilor de tratament în România este încă sub potențialul maxim care ar duce la un management adecvat al pacientului cu hemofilie. Impactul socio-economic al hemofiliei poate fi redus dacă este respectat protocolul de tratament în vigoare. Astfel, eficientizarea tratamentului precum şi introducerea unor noi tratamente care ar reduce numărul și severitatea sângerărilor, sunt recomandări care ar duce atât la creşterea calităţii vieţii pacienţilor, cât şi la o eficientizare a costurilor financiare ale hemofiliei pentru sistemul medical public. De asemenea, o creştere a numărului centrelor de tratament ar putea duce la o aderenţă crescută la tratament din partea pacienţilor.

Boala afectează cu precădere bărbații

Hemofilia este o boală care se manifestă prin sângerări necontrolate, cauzate de lipsa unui factor de coagulare în sânge, care afectează cu precădere bărbaţi, fiind transmisă pe cale genetică de la mame. Boala este de regulă diagnosticată în primii ani de viaţă, odată cu apariţia primelor traume fizice. Nu există un tratament care să vindece această boală, însă tratamentele moderne pot ţine sub control cu succes boala, dacă sunt respectate. Totuși, există și vești bune. “În Europa se estimează că, până în anii 2050 hemofilia să nu mai fie o afecțiune, fiindcă vor exista acele tratamente care fac ca pacienții, cu o injecție unică, să nu mai aibă probleme de coagulare”, a declarat și Nicolae Oniga, președintele Asociației Naționale a Hemofilicilor din România.

Profilul pacientului cu hemofilie

• este bărbat, cu vârsta medie de 40 de ani
• se află într-o formă de angajare
• este în cele mai multe cazuri diagnosticat cu hemofilie A, forma severă
• are această boală din copilărie
• în prezent se află sub tratament cu factor de coagulare
• călătoreşte circa 200 km/an pentru tratament, control periodic
• calitatea vieţii părintelui pacientului / aparţinătorilor a scăzut semnificativ după aflarea diagnosticului de hemofilie
• speranța de viață este cu până la 15 ani mai mică decât în cazul unei persoane sănătoase